Investing.com — Benitec Biopharma Inc. (NASDAQ:BNTC) hisseleri, şirketin BB-301 gen tedavisi için olumlu ara klinik sonuçlar açıklaması ve FDA’dan Hızlı İzleme statüsü alması sonrasında Pazartesi günü yüzde 20 yükseldi.
Klinik aşamadaki biyoteknoloji şirketi, BB-301 için Faz 1b/2a klinik denemesinin 1. Kohortuna katılan altı hastanın tamamının resmi istatistiksel yanıt kriterlerini karşıladığını bildirdi. Bu da yüzde 100 yanıt oranını temsil ediyor. BB-301, OPMD hastalarının yüzde 97’sini etkileyen ciddi bir yutma bozukluğu olan disfaji ile birlikte Okülofaringeal Kas Distrofisi’ni (OPMD) tedavi etmek için geliştirilmektedir.
BB-301’in uygulanmasının ardından hastalarda çeşitli klinik ölçütlerde önemli iyileşmeler görüldü. Bunlar arasında disfajik semptom yükünde azalma, yutma sonrası kalıntı birikiminde azalma, sıvıları tüketmek için gereken sürede kısalma ve yutma sırasında faringeal kapanmada iyileşme yer alıyor.
Benitec Biopharma’nın İcra Kurulu Başkanı ve CEO’su Jerel A. Banks şöyle dedi: “İlerleyici disfaji, OPMD hastalarının yüzde 97’sini etkileyen, sıklıkla kronik boğulma, yetersiz beslenme, aspirasyon pnömonisi ve ölüm gibi ciddi sağlık risklerine yol açan ciddi, hayatı tehdit eden bir OPMD komplikasyonudur. BB-301’in, Kohort 1 için ara klinik deneme sonuçlarında gösterildiği gibi, hastaların yüzde 100’ünün yanıt verdiği bu ilerleyici hastalık üzerinde potansiyel olarak sahip olabileceği derin etkiden heyecan duyuyoruz.”
FDA’nın Hızlı İzleme statüsü, kurumun ara verileri incelemesinin ardından geldi. BB-301 daha önce hem FDA hem de Avrupa Tıp Ajansı’ndan Yetim İlaç Statüsü almıştı.
Benitec, BB-301 için pivot çalışma tasarımını onaylamak üzere 2026 yılında FDA ile görüşmeyi planlıyor. Şirket ayrıca, Kohort 2’deki ilk hastanın 2025’in dördüncü çeyreğinde BB-301 ile başarıyla tedavi edildiğini bildirdi.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
